创新引领，活力奔涌。“三型”发展之路，临安如何走好？《科技先导·遇见临安人工智能》系列报道第三篇，一起来看看当AI遇上生物制药，会擦出怎样的火花。

　　传统制药大多盯着蛋白质靶点，但这条路正面临靶点耗竭、竞争激烈和难成药等诸多瓶颈。位于青山湖科技城的寻鲸生科选择了一条截然不同的路径：聚焦“AI+RNA”。这家由清华大学生命科学学院张强锋教授与北京大学未来技术学院汪阳明教授联合创立的公司，正试图用AI这把钥匙，打开RNA药物研发的全新大门。

　　聚焦RNA

　　从源头实现“降维打击”

　　“新药研发素来投入大、周期长、成功率低。”寻鲸生科人工智能总监邵燕秋说，过去制药行业将绝大多数目光投向蛋白质靶点，但这条路正越走越窄。人类基因组中编码蛋白质的基因仅占约1.5%，具备疾病相关性的蛋白又只占其中一小部分，目前获批上市的药物能够靶向的蛋白质不足700种。有限的靶点资源导致研发扎堆、同质化竞争愈演愈烈，大量由“不可成药”蛋白驱动的疑难病症，始终缺少有效的治疗手段。

　　邵燕秋进一步解释，传统药物研发的逻辑，是瞄准致病蛋白质，再设计药物去抑制它。“但蛋白质的结构极其复杂，许多致病蛋白表面光滑，缺乏药物结合所需的‘口袋’，小分子药物无从下手，而大分子药物又难以穿透细胞膜到达靶点。”这些“不可成药”的蛋白靶点，恰恰是诸多难治性疾病的根源。

　　为此，寻鲸生科选择了一条截然不同的思路：不跟蛋白质“硬碰硬”，而是去调控它的“上游”。邵燕秋打了个比方：“RNA作为蛋白质的上游分子，如同调控蛋白表达的‘开关’，通过调控RNA，可以从源头抑制致病蛋白的生成，实现对疑难病症的‘降维打击’。”

　　这一路径的科学基础更为广阔。人类基因组中RNA相关序列占比高达70%，大量非编码RNA被证实参与各类疾病的发生发展。靶向RNA可将可成药的基因组范围拓宽至少两个数量级，原本无药可治的疾病，一下子涌现出大量新靶点。同时，靶向RNA的药物形式也更加多样，为更多疾病提供了治疗可能。

　　AI做“导航”

　　效率提升200倍

　　不过，RNA药物研发同样面临巨大挑战：RNA结构不稳定、解析复杂，传统实验手段难以大规模筛选有效分子。而AI的到来，恰恰为这道难题提供了破局的“钥匙”。

　　“寻鲸生科依托自主研发的全球领先AI技术平台，自主构建全球最大的RNA结构组学数据库及多模态RNA大模型，实现了从靶点发现到药物设计的全流程智能化突破。”邵燕秋介绍，传统方法筛选一万个化合物未必能找到有效分子，而借助这套AI模型，命中率提升约200倍，将“大海捞针”变为“精准导航”，大幅节约了研发时间和成本。

　　有了AI“导航”，寻鲸生科瞄准了两个“无人区”。一个是脊髓小脑共济失调3型（SCA3），俗称“企鹅病”。患者会逐渐失去平衡能力，走路像企鹅一样摇摇晃晃，最终言语不清、行动困难，目前全球没有一款能延缓或逆转这个病的药物。另一个是Myc驱动的泛肿瘤，这一疾病同样由“不可成药”蛋白驱动，Myc在很多癌症中过度活跃，但三四十年来几乎没有药物能成功靶向它。

　　在先进的人工智能和RNA生物技术干湿实验结合的研发模式赋能下，两条管线均已取得积极进展。其中，针对SCA3的药物管线已筛选出临床前候选化合物，预计2027年申报临床试验。

　　为什么是临安？

　　寻鲸生科于2023年在北京成立，2025年11月迁至临安。一家由清华和北大教授创立的公司，为何将总部从北京搬到青山湖科技城？

　　青山湖科技城是杭州城西科创大走廊的重要组成部分，2025年8月，膜生物学全国重点实验室膜结构及人工智能生物学分室率先落户于此。2026年6月，临安启动环青山湖创新生态圈建设，发布三年行动计划，构建“一圈一街十单元多集群”空间图谱，重点打造AI生命健康谷等“双创”单元。一座科创“热带雨林”正在加速成形。

　　落地临安后，公司迅速完成经营主体迁移，搭建起完整的技术团队与实验平台。一方面与膜生物学全国重点实验室开展密切合作，另一方面联合浙大邵逸夫医院入选浙江省“尖兵计划”，获得资金、临床样本及医学专家资源，让AI制药加速从实验室走向临床。

　　“展望未来，寻鲸生科将继续立足青山湖，聚焦‘AI+生命健康’主线，打磨从数据、算法到药物验证的整套能力，加速自研管线。”邵燕秋表示，“同时，也会开放技术平台，赋能区域创新企业，深化产学研医协同，吸引上下游伙伴集聚，我们更长远的愿景，是构建生命世界模型，让生命可理解、可推演，让疾病研究与治疗更加精准。”

　　青山湖畔

　　这家年轻的AI制药企业

　　正试图用代码和算法

　　重新定义药物研发的边界

　　来源/区融媒体中心 记者 彭慧